국내외 유전자치료제에 대한 관심이 뜨겁다. 다국적제약사가 최근 인수합병(M&A)를 통해 유전자치료제 관련 역량을 강화하면서 국내 유전자치료제 전문 개발업체에도 관심이 쏠린다.

관련업계에 따르면 올 상반기 유전자치료제 시장에서 다국적제약사의 러브콜이 빗발치면서 이목이 집중되고 있다. 유전자치료제란 잘못된 유전자를 정상 유전자로 바꾸거나 치료효과가 있는 유전자를 환부에 투입해 증상을 고치는 차세대 바이오의약품이다. 기존 화학의약품으로 치료효과를 보지 못한 환자들에 투여 가능해 향후 성장가능성이 높다는 평가를 받는다. 상반기 글로벌 제약·바이오업계 인수합병(M&A) 70건 중 유전자치료제 개발 건이 7건으로 가장 많았으며 규모도 170억달러를 상회한다.

다국적제약사 일라이 릴리의 록소를 80억달러에 외에도 로슈가 스파크 테라퓨틱스를 48억달러에, 바이오젠이 나이트스타 테라퓨틱스를 8억달러에 인수했다. 특히 스파크와 나이트스타는 AAV 기반 유전자치료제를 개발하고 있는데 가장 안전성이 높은 분야로 인정받고 있어 관련 파이프라인이 늘어나고 있는 추세다. AAV는 1회 투여로 장기간 치료 유전자를 발현하기 때문에 환자의 편의성에 있어 큰 장점을 가졌기 때문. 스파크는 최초로 희귀 안과질환을 타깃으로 한 ‘럭스터나’(Luxturna)를 허가한 이후 R&D가 가속화되는 분위기다.

유전자치료제를 향한 다국적제약사의 러브콜에 국내 상황도 들뜰 전망이다. 올해 상반기 딜을 통해 파악된 트렌드에 부합하는 일부 업체들에게 우호적인 환경이 조성될 수 있다는 해석이 나온다. 유전자치료제 영역에서 두각을 나타내는 업체들은 대표적으로 헬릭스미스, 파멥신, 툴제넥신 등이 있다.

헬릭스미스는 당뇨병성신경병증치료제 ‘VM202’ 관련 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받아 임상3상을 진행하고 있다. 헬릭스미스는 9월2~6일 데이터베이스 동결 절차를 거쳐 같은 달 23~27일 이번 임상의 성패를 확인할 수 있는 톱라인(Topline data) 결과를 일반에 공개한다. 이어 10월18일까지 데이터 심층분석 완료와 11월 18~22일 최종보고서 작성을 완료해 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 예정이다. 헬릭스미스는 2020년 1분기에 VM202-DPN 허가와 관련한 FDA 미팅이 열릴 것으로 예상했다.

파멥신은 올해 3·4분기 내 항체신약 항암제 타니비루맵(TTAC-0001)에 대한 글로벌 임상 2상에 돌입한다. 나아가 현재 글로벌 제약사 머크와 함께 타니비루맵에 대한 공동연구를 하고 있다. 머크의 면역항암제 키트루다(Keytruda)와 전이성 삼중음성유방암 적응증으로 병용임상 1b상도 진행 중이다. 머크는 파멥신의 후보물질들에 대해 여러 적응증에서 키트루다와 병용임상이 가능하다. 임상 결과가 좋으면 머크에 기술수출도 가능한 상황이다.

제넥신과 툴젠이 인수합병한 툴제넥신은 다국적 제약사들이 조금씩 유전자 치료제를 내놓고 있는 상황에서 시장 선점에 나섰다. 차세대 CAR-T 치료제를 개발하겠다는 계획이다. 툴제넥신은 건강한 사람의 면역세포를 활용해 모두가 사용할 수 있는 CAR-T 치료제를 개발해 생산성을 높인다는 전략이다. 김석중 툴젠 치료제사업본부장(상무)은 "건강한 사람의 면역세포를 활용해 CAR-T 치료제를 만들면 면역거부반응이 일어난다는 문제가 있는데 이를 유전자가위 기술로 없앨 수 있다"고 설명했다.