김선영 헬릭스미스 대표./사진=이동훈 머니투데이 기자

'약물혼용'으로 당뇨병성 신경병증(DPN) 유전자치료제 '엔젠시스'(개발명 VM202) 임상 3상 결론 도출에 실패한 헬릭스미스가 임상 3-1B상 결과 약물의 안전성과 유효성이 입증됐다고 7일 밝혔다. 임상 3-1B상은 약물혼용으로 문제가 된 임상 3-1상과 별개의 임상시험이라는 게 회사 설명이다.

헬릭스미스는 DPN에 대해 미국에서 실시한 임상 3-1B상에서 12개월 안정성과 유효성 지표 모두 입증하는데 성공했다고 보도자료를 통해 밝혔다.

회사에 따르면 임상 3-1B상은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 별도의 임상시험 계획서 승인 과정을 거친 독립적인 두 번째 임상 3상이다. 해당 임상에서는 임상 3-1상에서 참여했던 DPN 환자를 대상으로 VM202 첫 투여 후 12개월 시점에서 안전성과 유효성을 조사했다. 임상 3-1상에 참여한 25개의 병원 중 12개 병원, 101명의 환자가 참여했다.

임상 결과 VM202와 위약군(가짜약) 간 이상반응(AE) 빈도와 정도에 차이가 없었다. AE가 발생한 피험자의 빈도는 VM202군 21.5%, 위약군 25.0%를 기록했다. 약물과 관련된 중대이상 반응(SAE)도 관찰되지 않았다.

전체 환자의 통증 감소효과를 6개월, 9개월, 12개월로 나눠 확인한 결과 VM202의 통증감소 효과는 위약 대비 통계적으로 유의미하게 높았다.

헬릭스미스 관계자는 "약물이 체내에서 완전히 사라진 2주 후에도 환자들의 통증 감소효과는 계속됐다. 이는 VM202가 재생의약임을 보여주는 결과"라며 "앞으로 2년안에 다른 임상시험을 성공적으로 개최해 결과를 도출하겠다"고 말했다.