셀리버리 '뇌신경질환 치료' 기술, 다케다에 1조원대 수출 가능성 커졌다

 
 
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조대웅 셀리버리 대표가 지난 5월 진행한 간담회에서 파킨슨병 치료신약 논문 관련 발표하고 있다. /사진=지용준 기자
셀리버리가 글로벌 제약사 다케다제약과 공동으로 진행 중인 뇌신경질환 치료 신약후보물질(CP-FXN) 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계에서 운동실조증과 비대성 심근증(hypertrophic cardiomyopathy) 치료효능 평가 입증을 성공했다.

9일 셀리버리에 따르면 CP-FXN은 약력학(PD) 효능평가 결과 심장의 생물학적 활성도가 1회 투여만으로 20% 상승하는 결과를 얻었다. 약동학(PK)에서는 심장뿐 아니라 뇌조직 깊숙한 대뇌피질까지 셀리버리의 TSDT 플랫폼에 의해 전달됨을 확인했다. 

앞서 조대웅 셀리버리 대표는 올 5월 기자간담회에서 CP-FXN의 라이선스 아웃 규모를 1조원 이상으로 전망한 바 있다. 따라서 이번 프로젝트의 성공으로 마지막 관문을 통과해 셀리버리의 TSDT 플랫폼 기술까지 라이선스 아웃 대상을 확대할 수 있다는 게 회사 측의 설명이다.

11차 화상회의에 참석한 다케다 공동개발 총책임자는 “원래 약물이 잘 들어가지 않는 장기인 심장과 뇌에서 전송 단백질이 충분히 검출됐고 뇌에서 1시간 내 검출되는 결과에 놀랐다”고 밝혔다.
다케다 측에서 보고서에 기재한 약동학·약리학 성공 모식도 일부./사진=셀리버리

8월부터 일본과 미국에서 각각 진행될 뇌질병 동물모델(운동실조증)과 심장질병 동물모델(비대성 심근증)의 치료효능 검증시험은 셀리버리 내부에서 진행한 프로토콜 그대로 재현성만 검증할 예정이다. 이미 증명돼 이번 화상회의 시 발표된 치료효능 결과, 특정농도로 주 3회 정맥주사 시 30%의 몸무게 회복효과와 60% 생존율 상승, 73%의 심박수 회복효과를 보였을 뿐 아니라 심장세포 섬유화억제 및 심장세포 괴사를 저해해 심장기능을 정상화함으로써 궁극적으로 생명보존 효과를 증명했다.

셀리버리 관계자는 “당사 연구진이 여러 번 증명한 심장 및 뇌 질병 동물모델의 치료효능이 다케다에 의해 최종 재증명되면 라이선스 아웃에 돌입할 것이 기대된다”고 밝혔다.

특정 단백질이 뇌와 심장에서 부족하면 프리드리히 운동실조증(FRDA)이 발병할 뿐만 아니라 심장 부정맥, 심부전, 비대성심근증, 심정지를 일으켜 사망에 이르는 치명적 선천적 유전병이 발병한다. 이 난치병을 치료하기 위해 셀리버리는 세포조직투과성 단백질제제를 개발했으며 다케다에서 약동학·약력학 실험으로 약리효능을 증명했다.

셀리버리 관계자는 “현재 FRDA 환자에게 항산화물질 등 일시적으로 증상을 완화시키는 약물 외에 근본적인 치료제가 없는 상황”이라며 “환자에게 부족한 이 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것만이 유일한 근본적 치료법”이라고 말했다.
 

지용준 jyjun@mt.co.kr  | twitter facebook

산업2팀 지용준 기자입니다.

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