(서울=뉴스1) 이영성 기자 = 1회 투여에 약 25억원이 드는 세계 최고가 치료제 '졸겐스마(성분 오나셈노진아베파르보벡)'가 건강보험급여 협상 막바지 단계에 이르렀다. 이른바 국내 빅5병원으로 불리는 서울대병원, 서울아산병원, 삼성서울병원은 최근 척수성근위축증(SMA) 치료제인 졸겐스마를 처방 약제 목록에 올리고 급여 처방을 기다리는 중이다.

척수성근위축증 치료제인 졸겐스마는 지난 5월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 심사를 통과했다. 건강보험 적용을 위한 약가 협상이 7월 25일까지 진행될 예정이다. 이후 약가 고시가 이뤄지면 환자들은 보험 적용을 받을 수 있다.

세계에서 가장 비싼 약이란 점에서 주목도가 높지만, 건강보험 재정 악화 우려도 뒤따라 졸겐스마의 보험 적용 여부에 관심이 크다. 졸겐스마는 왜 비싼지, 희귀질환 치료제의 특성을 살펴본다.

◇한 번만 맞았더니 다 나았다…'완치 프리미엄'

주사 형태인 졸겐스마는 희귀 유전병인 척수성근위축증 치료제이다. 이 질환은 유전자 SMN1이 결핍돼있거나 변이돼 근위축이 일어나는 현상이다. 국내 환자는 약 200명으로 추산되며 대부분 신생아인 것으로 전해진다.

졸겐스마는 원래 있어야 할 정상 유전자를 대체해 정상 기능을 유도하는 유전자 치료제다. 때문에 다른 기존 치료제들과 달리 1회 투여만으로 완치가 가능한 근본적 치료제로 꼽힌다.

바로 이 점 때문에 약값이 높을 수밖에 없다는 설명이다. 업계 관계자는 "항암제의 경우는 1~2년 생존기간이 더 늘어나 추후 다시 약을 맞아야 하지만, 졸겐스마는 한 번 맞으면 최소한 몇 십년 이상 치료 상태가 유지되는 완치제인 만큼 약값이 비쌀 것"이라며 "원타임 포 라이프타임(One time for Life time) 베네핏(이득)을 고려해 약값이 책정됐을 것"이라고 추정했다.

이 관계자는 이어 "미국 안에서는 이러한 상황(비싼 약값)이 충분히 이해가 되는 부분이다"며 "비용 부담이 크니, 분할납부 등 여러 비용 관련 아이디어들이 나온다"고 덧붙였다.

◇"개발에 천문학적 비용 들고…희귀질환이라 '수요'도 적어"

신약 연구·개발(R&D)에 막대한 비용이 드는 것도 약값이 높아지는 이유가 된다. 신약개발 성공 확률이 낮은 리스크를 감수한 채 초기 물질 확보, 비임상, 임상1~3상까지 많게는 R&D 비용에만 1조원이 넘게 투입되는 경우도 많다.

여기에 치료 대상 환자 규모까지 적으면, 약값은 더욱 높아질 수 있다. 제약사 입장에선 신약 개발로 수익이 나야 새로운 신약을 다시 개발할 수 있는 선순환 구조를 지킬 수 있어서다. 업계 다른 관계자는 "신약은 경쟁약을 뛰어넘는 효능과 안전성을 갖출수록 약값이 높아지는데 특히 그 동안 들인 연구개발비와 실제 투여받는 환자 수 등까지 고려해 가격이 매겨질 수밖에 없다"고 말했다.

◇서울대·아산·삼성병원 약물심의위원회 통과…정부와 건보 협상 중

높은 관심 속에서 졸겐스마는 최근 서울대병원과 서울아산병원, 삼성서울병원 약물심의위원회(D/C)를 통과하고 각 병원 처방 약제 목록에 올랐다. D/C를 통과한다는 것은 각 병원이 새로운 치료제가 필요하거나 치료옵션 확대 수요가 있다는 등의 의미다.

졸겐스마는 현재 정부와 제조사 노바티스 간 '건강보험 급여' 협상 막바지 단계에 있다. 급여가 적용되면 앞으로 이들 병원에서 졸겐스마 처방이 이뤄질 예정이다.

졸겐스마는 지난 5월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 심사를 통과했고 막바지 건강보험 적용을 위한 약가 협상이 7월 25일까지 진행될 예정이다. 이후 약가 고시가 이뤄지면 환자들은 보험 적용을 받을 수 있다.

희귀질환 치료제의 본인부담률은 10%다. 이 경우 본인부담금은 2억5000만원으로 줄지만 역시 고가여서 접근성이 떨어진다. 하지만 '본인부담금상한제'가 적용되기 때문에 실제 지불액은 연평균 보험료 분위와 요양병원 입원일수에 따라 최소 83만원에서 최대 598만원 사이에서 결정된다. 한국노바티스 관계자는 "환자들의 치료와 혜택을 위해 정부와 함께 (약가에 대해) 긴밀히 협상하고 있다"고 밝혔다.

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