NASH 재도전한 美 인터셉트, 임상3상 실패…주가 21% 하락

오베티콜릭산, NASH 환자 간경변 유의한 수준으로 개선 못해
근본적 치료 어려워 미충족 수요 많아…국내외 여러 제약사 도전중

 
 
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(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 바이오기업 인터셉트 파마수티컬스가 개발하고 있던 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제가 임상시험에서 주요 효능평가 기준을 충족하는 데 실패했다. 지난 2020년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 획득하는 데 실패한 뒤 재도전에서 또 고배를 마셨다.

NASH가 아직 근본적인 치료가 어려운 분야인 만큼 국내외 여러 제약사도 치료제 개발이 한창이다.

◇인터셉트, NASH로 인한 간경변 환자에 유의성 입증 실패

인터셉트는 지난 9월 30일 홈페이지를 통해 "NASH로 인한 간경변증 환자 치료를 위한 오베티콜릭산(OCA)이 임상3상(REVERSE)'에서 주요 효능평가 기준을 충족하는 데 실패했다"고 밝혔다.

이번 임상3상은 대상성 간경변증이 있는 NASH 환자 919명에서 OCA 안전성과 효능을 평가했다. 임상시험은 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 다기관 방식으로 진행됐다.

임상시험 참가자들은 하루 OCA 10㎎(밀리그램), 10~25㎎, 또는 위약을 받았다. 분석 결과 투약 18개월 이후 OCA를 복용한 간경변증 환자들 사이에서 간 섬유증 정도가 1단계 이상 개선됐지만, 통계적으로 유의미한 수준은 아니었다.

FDA는 지난 2020년 NASH 환자 간경변을 적응증으로 한 OCA에 대해 추가 임상시험 결과를 요구하며 승인을 거절했다. 인터셉트는 이후 2021년, 유럽의약품청(EMA) 승인신청도 자진 철회했다. 기한 내 추가 임상데이터 제출이 어렵다는 이유다.

발표 전날 오후 3시 16.5달러(약 2만3776원)를 기록했던 인터셉트 주가는 이날 발표 이후 30일 한때 13.1달러(약 1만8877원)까지 떨어졌다.

미국 의약전문지 엔드포인트는 이날 "수년간 진행했던 OCA 연구가 큰 차질을 빚으며 이 연구에 대한 의구심을 불러일으키고 있다"고 평가했다.

◇2021년 말까지 간 섬유증 대상으로 신약신청

그런데도 인터셉트 측은 아직 OCA를 포기하지 않는 모습이다. 회사 측은 NASH로 인한 간 섬유증으로 적응증을 변경해 연말 안에 신약승인신청(NDA)을 신청하겠다고 밝혔다.

앞서 인터셉트가 지난 7월 공개했던 또 다른 임상3상(REGENERATE) 연구 중간결과에서도 OCA는 NASH 환자에서 섬유증을 개선했다.

당시 하루 한 차례 OCA 25㎎을 복용한 참가자 중 22.4%가 투약 18개월 이후 추가적인 NASH 진행 없이 한 단계 이상 섬유증이 개선돼 주요 효능평가 기준을 충족했다. 당시 위약군에서 같은 수준으로 섬유증이 개선된 환자는 9.6%에 불과했다.

NASH는 알코올이 아닌 다른 이유로 간에 과도한 지방이 축적돼 만성 염증을 유발하는 질병이다. 섬유증 등이 나타나 간경변으로 이어져 결국 간부전, 암까지 진행될 수 있다. 전세계 인구 1.5%에서 6.45%가 갖고 있으나 아직 근본적인 치료제가 없어 미충족수요가 매우 높다.

지금까지 말기 임상시험에 성공한 기업은 인터셉트가 담즙성 담관염 치료제로 승인받은 '오칼리바(성분 오베티콜산)' 정도가 유일하다.

◇국내외 제약사 NASH 치료제 도전 중

인터셉트 외에도 미국 마드리갈 파마수티컬이 NASH 환자 약 700명을 대상으로 신약 후보물질 '레스메티롬'에 대한 임상3상 중이다. 올해 4분기 중 결과가 나올 예정으로 첫 번째 상용화 제품 출시 가능성에 관심이 쏠린다.

이스라엘의 갈메드 파마수티컬이 개발 중인 NASH 치료제 '아람콜'은 지난 5월 임상3상 중간결과 발표에서 NASH로 인한 간섬유증을 일부 개선했다. 다국적제약사 아스트라제네카가 개발 중인 NASH 치료제 후보 '코타두타이드'도 임상2·3상 단계다.

국내에서는 최근 한미약품이 NASH 치료제 후보물질 'HM15211' 간섬유화 시험에서 항염증·항섬유화 효능을 확인했다. 일동제약은 지난 7월 FDA로부터 자사 NASH 치료제 후보물질 'ID119031166M'에 대한 임상시험계획 승인을 받아 현재 임상1상을 진행하고 있다.

유한양행(임상1상), LG화학(임상1상) 등도 NASH 치료제 개발을 진행하고 있다.



 

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