전 세계에서 가장 비싼 약 타이틀이 올해 세 차례나 경신됐다./사진=이미지투데이

유전자 치료 기술이 발달하면서 '전 세계에서 가장 비싼 약'이라는 타이틀을 두고 경쟁이 치열지고 있다. 최근 350만달러(약 46억원)라는 놀라운 가격의 유전자 치료제가 모습을 드러냈다. CSL베링(CSL Behring)의 B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스(Hemgenix)다.

30일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 CSL베링의 B형 혈우병 유전자 치료제로 헴제닉스를 품목 허가했다. 헴제닉스의 개발사는 유니큐어다. CSL베링은 2020년 유니큐어로부터 4억5000만달러를 들여 판매 수익에 대한 로열티를 제공하는 조건으로 헴제닉스의 글로벌 판권을 인수했다. FDA 측은 "B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하며 혈우병 치료와 관련한 중요한 진전 사례"라고 평가했다.

혈우병은 선천적으로 혈액 응고 인자가 결핍돼 나타나는 출혈성 질환이다. 결핍 유형에 따라 A형 B형 C형 세 종류로 구분된다. A형은 VIII인자, B형은 IX인자, C형은 XI인자 등이다. 서울아산병원에 따르면 A와 B 유형이 혈우병의 95% 이상을 차지하고 있다. 다만 혈우병의 경우 근본적인 치료법은 없다.

헴제닉스는 단 한번의 투여로 B형 혈우병의 결핍 요인인 IX인자를 보충하고 예방할 수 있는 유전자 치료제다. 헴제닉스는 IX를 응고시키는 유전자를 운반하는 바이러스 벡터로 구성된다. 이때 유전자가 간에서 발현해 IX인자를 생성하고 혈액 내 수치를 증가시키는 작용을 한다. 헴제닉스의 안전성과 유효성은 성인 남성 57명을 대상으로 진행한 2건의 임상 3상을 통해 확인됐다. FDA에 따르면 헴제닉스를 투여받은 환자들은 헴제닉스 투여 후 연간 출혈률이 54% 감소했다.

햄제닉스의 가격은 350만달러로 전 세계에서 가장 비싼약 반열에 올랐다. 과거 전 세계에서 가장 비싼 약 타이틀은 노바티스의 척수성근위축증 치료제 졸겐스마가 차지했다. 졸겐스마의 미국 가격은 210만5000달러(약 27억원)였다. 그러다가 지난 8월 블루버드바이오의 베타-지중해 빈혈치료제 진테글로가 280만달러(약 37억원)로 타이틀을 거머쥐었다. 다음달 블루버드바이오가 개발한 부신백질영양증 치료제 스카이소나는 300만달러(40억원)의 가격으로 FDA의 허가 문턱을 넘어서면서 타이틀을 뒤집었다.

최근 유전자 치료제가 잇따라 등장하면서 전 세계에서 가장 비싼 약 타이틀이 잇따라 교체되고 있다. 유전자 치료제의 특징은 초고가라는 점이다. 업계에선 유전자 치료제의 가격은 유전자변형 세포 치료제보다 2배에서 7배가량 높은 가격을 형성하는 것으로 본다.

유전자 치료제와 같은 초고가 치료제가 속속 등장하면서 관련 시장은 커지고 있다. 시장조사기관인 프로스트앤설리반에 따르면 유전자 치료제 시장은 2021년 기준 20억달러에서 연평균 44.6%씩 증가해 2027년이면 184억달러에 이를 것으로 전망됐다.